速递 | 每月一针强效持久降低血脂，反义寡核苷酸疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》

▎药明康德内容团队编辑近日，Ionis Pharmaceuticals公司公布了其用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的独立研究药物olezarsen的3期研究Balance的全部结果，并同时将结果发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。该研究达到了主要终点，每月皮下注射一次剂量为80 mg的olezarsen，FCS患者的空腹甘油三酯（TG）显著降低，急性胰腺炎（AP）事件大幅减少，具有临床意义。基于这些数据，Ionis正在争取获得监管部门批准，将olezarsen作为一种潜在的突破性治疗方法用于成人FCS患者。新闻稿指出，如果获得批准，olezarsen将是首个FDA批准的FCS治疗药物。这项研究为随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。80 mg olezarsen剂量组达到了主要终点。接受olezarsen治疗6个月 ………………………………