速递 | 开发基因编辑疗法治疗血友病，诺和诺德与bluebird bio达成合作

▎药明康德/报道今日，bluebird bio公司和诺和诺德（Novo Nordisk）公司联合宣布，双方达成一项为期3年的研究协议，将联合开发下一代体内基因组编辑疗法，治疗严重遗传性疾病。该合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法，并希望达成“一次治疗，终生获益”的目标。  血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。A型血友病患者的凝血因子VIII（FVIII）缺失，其发病率为5000分之一。血友病患者的关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活质量。在有效疗法出现以前，严重的血友病患者经常无法活到成 ………………………………