专栏名称: 药明康德
全球领先的制药、生物技术以及医疗器械研发开放式能力和技术平台,帮助任何人、任何公司更快、更好地研发新医药产品,探索无限可能
今天看啥  ›  专栏  ›  药明康德

视点 | 期待已久,乐见其成:FDA两大药品审评中心主任发文,谈个体化疗法监管

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2019-10-12 06:32
▎药明康德/报道个体化疗法的进步,使得罕见病患者有机会摆脱藩篱,找到适用的治疗方法。FDA CDER主任Woodcock医生、CBER主任Marks博士在最新出版的《新英格兰医学杂志》发表评论文章,谈个体化疗法时代的监管。借助于近年来取得的科学进展,医生和专家可通过量身定制的疗法,帮助、甚至治愈携带可能致命的罕见基因突变的患者。最新一期的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine,NEJM),发表了来自于波士顿儿童医院的J. Kim和C. Hu等的论文,报道采用N-of-1模式和针对患者定制的反义寡核苷酸方法(antisense oligonucleotides,ASOs),成功治疗一名患有罕见的Batten遗传病的儿童患者。这里的N-of-1,也称为单受试者临床试验,指在研究不同干预措施的疗效或副作用 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照