运气or天才：从DMSO到抗癌药伏立诺他的传奇之路

（作者：刘sir 来源：药渡）新药研发集运气与智力于一体，她涉及偶然发现、大胆假设、小心求证、产品开发及疗效考察等多个步骤。伏立诺他（vorinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase, HDAC）抑制剂，通过干扰去乙酰化酶的活性达到治疗目的。2006年10月6日美国FDA批准伏立诺他上市用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma, CTCL）。伏立诺他的研发始于科研人员偶然发现二甲基亚砜（dimethyl sulfoxide, DMSO）具有诱导白血病细胞分化的作用。科研人员从DMSO这个最简单的分子开始，通过大胆假设和科学求证，最终成功研发出了第一个HDAC抑制剂。1苗头化合物的发现Friend团队在研究小鼠红白血病细胞（murine erythroleukemia cell, MELC）转染的抑制作用时发现，在含有 ………………………………