速递 | 7500万美元收购核心，反义寡核苷酸疗法挺进3期临床

▎药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今天宣布了其用于治疗天使综合征（Angelman syndrome）的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外，部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处，远超过自然历史数据。基于这些数据，该公司计划启动关键性3期临床试验。接受治疗的扩展队列A和B的患者第170天的数据显示：通过Bayley-4评估的认知能力和接受性交流（receptive communication）与自然历史数据相比，获得快速且具有临床意义的改善。Bayley-4是医生用于评估婴幼儿发育的综合性量表。通过天使综合征严重性评估（Angelman Severity Assessment，ASA）检测的行为和睡眠表现显示出超过此前剂量递增队列在第170天观察到的疗 ………………………………