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基因编辑治疗遗传耳聋:哈佛大学团队用“贝多芬小鼠”证有效

中国生物技术网  · 公众号  · 医学  · 2017-12-21 12:42
著名钢琴家贝多芬在32岁时听力完全丧失,其伤害不言而喻,他在留给其兄弟的遗嘱中写道,“正如落叶凋零,我的生命也已变得空洞。”尽管贝多芬听力丧失的原因未知,但很多案例显示耳聋实际都和遗传DNA突变有关,而目前已知的和耳聋相关的基因有近100个。但迄今为止,几乎没有任何治疗方法可以减缓或者逆转耳聋。贝多芬逝世两个世纪后的今天,阻止遗传因素导致耳聋的技术离实现临床已越来越近。北京时间12月21日,哈佛大学医学院耳鼻喉科副教授Zheng-Yi Chen和哈佛大学化学与化学生物学教授、美国博德研究所核心成员David R. Liu共同主导的一项研究在线发表在在国际著名期刊《自然》(Nature),该团队用基因编辑技术治疗TMC1突变“贝多芬小鼠”的遗传性 ………………………………

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