不幸、坚韧和智慧—罕见病药物开发公司Amicus和它背后的故事

2018年8月10日美国FDA批准AmicusTherapeutics公司新药Galafold (Migalastat Hydrochloride)用于罕见病法布里病(Fabry disease)的治疗，这是Amicus被FDA批准的第一个药物。自2002年成立16年以来，Amicus专注于罕见病药物研发，而这背后是一段有关不幸、坚韧和智慧的故事。Galafold结构式（来自FDA Label）Amicus公司药物研发管线（来自Amicus公司官网）1975年新年第一天，8岁的John Crowley和父亲准备去看橄榄球赛。刚到球场后，John就立刻被球员所戴的金色头盔所迷住，金色头盔在灯光的照耀下闪闪发光，于是John死缠烂打要求父亲给他买一顶同样的头盔。第二天，父亲就带着John去商店买了橄榄球头盔，虽然不是同款，但父亲给它上了金色漆，使头盔看起来同样炫酷。这是John记忆中的父亲，一个爱他、宠 ………………………………