Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率

本文转载自“小桔灯网”自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为分子铅笔，因其能对单个核苷酸进行替换。2019年开发的prime editor则具有更强大的功能，能够对基因组进行搜索和替换，堪称分子世界的“文字处理器”。开发这些技术的最终目标是修复人类基因中的有害突变。16,000多个小的缺失变异与人类疾病存在因果关系，理论上可以通过插入缺失的序列来修复。囊性纤维化就是一个很好的例子，70%的病例由三核苷酸缺失而引起。为了实现临床应用，人们需要一种技术来准确、高效且安全地插入序列，避免出现意外的结果。prime editing系统虽然在治疗囊性纤维化等遗传病上表现出巨大潜力，但目前仍不清楚哪些因素决定 ………………………………