NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力

资料图（左一Harry Malech）美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症（X-SCID）的婴儿进行了实验性基因治疗，在治疗后两年内，这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且，这种新方法似乎比以前测试的X-SCID基因治疗策略更安全、有效。相关研究发表在新英格兰医学杂志上。DOI: 10.1056/NEJMoa1815408婴儿X-SCID是由IL2RG基因突变引起的，如果不加以治疗，通常会在两岁前死于各种感染并发症。理想的治疗方式是移植同胞兄弟姐妹的外周血、骨髓和脐血干细胞。然而，患有该疾病的婴儿中只有不到20％有适合的捐赠者。那些没有匹配的兄弟姐妹的人通常接受来自父母或其他捐赠者的移植，这些移植可以挽救生命，但通常只能部分地恢复免疫力。 ………………………………