罕见遗传病新希望——基因治疗药物，让血友病、SMA等不再“无药可医”

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来源：药渡 撰文：幻目     编辑：维他命 基因治疗领域的进展，为肿瘤、阿尔兹海默症等疾病的治疗提供了一些新的解决方案， 近期药渡发布过CGT疗法方面的进展，可作为拓展： 10年磨一剑！全球首款TCR-T细胞疗法获批上市 突破阿尔茨海默迷雾，CGT疗法初显成效或成治疗新曙光！ 对于传统疗法束手无策的罕见遗传疾病，基因治疗同样也开辟了新的治疗路径。通过基因替代、基因编辑及基因修饰等创新策略，促使人体基因正常表达，以达到治疗效果。基因治疗药物为众多曾被传统疗法束缚的罕见遗传病治疗领域带来了前所未有的希望。 本文 总结了 4种罕见遗传疾病近年来获批的基因治疗药物 ，以供读者参考。 PART. 0 1 脊髓性肌萎缩症 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性疾病，由SMN1基因突变引起，导致运动神经元进行性退化，最终导致肌 ………………………………