辉瑞血友病B基因疗法获批在即

2024年4月19日医麦客新闻 eMedClub News前天是第35个世界血友病日。在这个特殊的日子里，我们不禁将目光投向医学界的一项重大突破——辉瑞公司研发的血友病B基因疗法有望在第二季度获得美国FDA批准上市。这一消息对于全球数十万血友病患者来说，无疑是一个充满希望的福音。早在今年1月，辉瑞的这款血友病B基因疗法Beqvez就在加拿大获批，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者。值得一提的是，Beqvez在美国的上市申请基于临床3期试验BENEGENE-2数据，和该疗法在加拿大获批背后提交的临床研究是同一个。BENEGENE-2数据显示，与常规治疗中使用FIX预防性治疗方案相比，患者在经过Beqvez输注后，总出血事件的年化出血率（ABR）降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。▲ BENEGENE-2试验数据，Beqvez降低患者年化出血率变革现有疗法 eMedClub血友病 ………………………………