20年等待！FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

8月10日，美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰（RNAi）技术的治疗药物——patisiran，适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中，RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因，从而阻止致病蛋白的表达。这是自20年前RNAi技术被发现以来，首个被证实有临床价值并获批上市的RNAi药物。“它是RNAi领域的一大里程碑。” RXi制药公司的业务开发部主管 James Cardia评价道。   01   首个RNAi药物Patisiran由Alnylam公司研发通过沉默与罕见疾病——遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hereditary transthyretin amyloidosis）有关的基因，阻止突变的转甲状腺素蛋白（TTR）在体内积累，进而防止心脏和神经功能受损。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性影响着全世界约5万人的健康和生命，患者从 ………………………………