Nature子刊：让纳米药物载体具有器官选择性，用于递送mRNA和CRISPR基因编辑

来源 | BioArt近年来，基于 mRNA 的蛋白质替换疗法和CRISPR/Cas介导的基因编辑在许多疾病的治疗方面具有极大的应用前景。特别是Moderna和辉瑞/BioNtech开发的mRNA新冠疫苗近期已成功得到应用，Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna因“CRISPR/Cas9基因编辑技术”获得2020年诺贝尔化学奖。但是，安全有效的体内递送仍然是制约基因治疗应用的最大障碍。在RNA递送领域，脂质纳米颗粒 （Lipid nanoparticles, LNP）成绩突出。2018年FDA批准的第一款siRNA药物 (Onpattro)  和以上两款mRNA新冠疫苗均采用了脂质纳米颗粒 （LNP）递送系统。虽然现有的研究工作已经取得了一些进展，但是我们仍然需要更加高效和智能的体内递送体系。尤其是，1) 目前最高效的LNPs体系，也仅有1% - 4%的RNA逃出内涵体，内涵 ………………………………