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这一款药将退出中国市场

药春秋  · 公众号  ·  · 2022-09-20 21:33
高苯丙氨酸血症(hyperphenylalaninemia,HPA)是一种罕见病,指由于苯丙氨酸代谢途径中酶缺陷,导致血液苯丙氨酸(Phe)水平增高,血苯丙氨酸浓度高于120μmol/L且血苯丙氨酸与酪氨酸(Tyr)比值(Phe/Tyr)>2.0,呈常染色体隐性遗传。在我国,1985~2011年新生儿高苯丙氨酸血症的发病率为1/10397。(来源:网络)根据发生缺陷的酶不同,高苯丙氨酸血症可分为苯丙氨酸羟化酶缺乏症(PAHD)和四氢生物蝶呤缺乏症(BH4D)两种,都会损害神经系统,但治疗方案有所不同,预后同治疗时机、病情严重程度等多种因素有关。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,高苯丙氨酸血症被收录其中。盐酸沙丙蝶呤片(商品名:科望),是部分罕见病高苯丙氨酸血症(HPA)患者必不可少的一款药。它主要适用于对科望治疗有反应的四 ………………………………

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