宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。其中，基因治疗被视为治愈镰状细胞贫血症最有希望的治愈方法。目前的基因替代治疗和基因编辑治疗都需要进行骨髓移植，且两种方案的治疗过程中也都会涉及到化疗或放疗，存在显著的毒副作用。同时，这两种方式成本高，治疗价格昂贵，一定程度上也限制了可及性。近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院（CHOP）提出了一种直接在体内重新编程骨髓干细胞（bone marrow stem cells）的策略，通过静脉注射 LNP（脂质纳米颗粒）将 mRNA 递送到骨髓干细胞，可以在无需移植骨髓的情况下直接在患者体内编辑和纠正骨髓细胞中的突变基 ………………………………