石药集团首个siRNA药物获批临床，靶向PCSK9！

2023年11月30日，石药集团发布公告称，集团自主研发的化学1类新药SYH2053注射液（双链小干扰RNA(siRNA)药物）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。该产品是一款通过偶联乙醯半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物。该产品以PCSK9为靶点，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常，并通过优化的全序列化学修饰策略，实现更持久的基因沉默效果。临床前研究显示，该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品，并具有良好的安全性，极具临床开发价值。该产品亦是集团首个获批临床试验的siRNA产品。来源：石药公告E.N.D往期文章推荐：尧唐生物完成超亿元人民币A+轮融资，加速体内基因编辑药物开发张进团队报道第二代CAR-巨噬细胞抗实体肿瘤治疗最新成果Moderna在华首个mRNA药物工厂开工合源生 ………………………………