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【热点追踪】Nature解读:体内碱基编辑治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征

小张聊科研  · 公众号  · 科研  · 2021-01-21 09:19
科研讲坛期刊,实验,科研心得——每天聊点与科研有关的事儿Hi,我是Young Hearts,今天和大家分享一篇2021年1月6日发表在Nature上的一篇文章。这篇文章是由哈佛大学化学与化学生物学系的David R. Liu实验室发表,题为In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice。这篇文章将腺嘌呤碱基编辑技术应用到Hutchinson–Gilford早衰综合征,为Hutchinson–Gilford早衰综合征带来了治疗的新希望。下面,我们一起来学习一下。研究背景Hutchinson–Gilford早衰综合征(HGPS或早衰)是一种罕见的遗传疾病,其特征是衰老加速。在超过90%的HGPS患者中,该疾病是由层粘连蛋白A(LMNA)基因中的单个点突变(c.1824 C> T; p.G608G)引起的。这种诱变增强了第11外显子的隐蔽剪接位点,导致错剪 ………………………………

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