siRNA药物的未来：优化递送技术和开拓新的适应症

前言新冠疫情不仅使人们注意到了mRNA疫苗，也使人们注意到了小核酸药物。目前国内尚无国产siRNA药物上市，相比内卷和同质化严重的小分子药物开发，从事siRNA药物开发或许是另一种选择。   * 后台回复【 siRNA 】可获取本文相关资料！ 作者｜灰兔子小核酸药物是指长度较短，碱基或碱基对少于30的单链或双链核酸药物分子，主要通过碱基互补配对作用于细胞内的mRNA，进而调控蛋白质表达来达到治疗效果。从广义角度来看，小核酸药物包括siRNA、反义寡核苷酸（ASO）、适配体（Aptamer）、微小RNA（miRNA）和小激活RNA（saRNA）等一系列能参与转录后基因表达调控的小核酸，其中siRNA、miRNA和saRNA属于RNAi药物。狭义上小核酸药物仅指siRNA。目前，全球范围内共有15款小核酸药物获批上市（包含已退市产品），包括9款ASO药物，5款siRNA药物，1款核酸适配体。 ………………………………