Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据

Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。据了解，这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。mRNA-3927是一种通过静脉给药、由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的双mRNA疗法，该疗法编码PCCA和PCCB亚基蛋白以恢复肝脏中功能性PCC酶活性。通过编码细胞内蛋白，mRNA疗法可能在预防和治疗急性代谢失代偿中起作用。根据新闻稿，这是一项全球多中心、开放标签、剂量递增的I/II期临床试验（NCT04159103），旨在评估mRNA-3927用于1岁及以上丙酸血症患者（经基因检测确诊）的安全性、药效动力学和药代动力学。mRNA-3927在给药剂量下耐受性良好，显示了剂量依赖性药理学和潜在的临床效益。该mRNA疗法的给药方式为静脉注射，最初的给药方案是按体重给药0.3m ………………………………