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速递 | 治疗亨廷顿病,基因疗法降低关键蛋白水平超过50%

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-06-24 07:57
▎药明康德内容团队编辑今日,uniQure公司宣布,其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病(Huntington’s disease)的1/2期临床试验中获得积极初步结果。在接受治疗12个月后,可评估患者脑脊液中的突变亨廷顿蛋白(mHTT)水平平均降低53.8%。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,可导致运动症状以及行为异常和认知能力下降。该病是一种常染色体显性遗传病,编码亨廷顿蛋白的HTT基因的外显子出现CAG重复扩增,导致脑内异常蛋白的产生和聚集。尽管亨廷顿病的病因明确,但目前还没有获批的疗法来延缓发病或疾病的进展。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法,由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA(microRNA),利用该公司专有的miQURE沉默技术,抑制突变亨廷顿蛋白的产生。▲AMT-130简介(图片来源:uniQure公司官网)在这项试



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