全球最贵药物记录再次被刷新！350万美元“天价”基因疗法获批！

美国时间11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。这是继2022年8月和9月美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）推出其280万美元定价的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，和用于用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona（定价300万美元）之后又一天价疗法产品。不到半年，全球最贵药物记录数次被刷新，最新天价药王位置“易主”Hemgenix。关注血友病新疗法根据美国FDA的数据，B型血友病约每4万人中就有1人受到影响，约占该疾病患者的15%。本次引发关注的全新天价药王Hemgenix是一种用于治疗由凝血因子IX水平缺失或不足引起的B型血友病的基因疗法。据悉， ………………………………