剑指DMD！Sarepta Therapeutics基因疗法即将申报上市

2022年8月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，计划在今年秋天向FDA提交SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）可走动患者的生物制品许可申请（BLA），以寻求加速批准。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的致命神经肌肉遗传疾病。全世界每3500-5000名新生男性中就有1人发病。DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因发生变化或突变引起的，一般在5岁前发病，临床特点为进行性对称性肌无力，以肢体近端受累多见，起病常于下肢开始。基因治疗交流群了解行业前沿信息获取领域干货资料与行业大咖深入探讨识别下方二维码，即可进群如群二维码过期，请加右侧小编二维码进群Sarepta公司的SRP-9001是一款使用从非人灵长类动物中分离的AAVrh74载体的基因疗法。这一腺相关病毒（AAV）载体的优势是能够在肌 ………………………………