速递 | 治疗肢带型肌营养不良症，基因疗法早期临床结果积极

▎药明康德/报道日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显著降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。  肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力，通常症状从臀部和肩部开始，逐渐扩展到四肢。导致LGMD的基因突变有很多种，它们的共同特点是编码的蛋白与维持肌肉功能和修复肌肉损伤相关。其中，LGMD2E患者的肌无力症状在10岁前就很明显，在青少年时期会逐渐失去活动能力。患者通常在30岁之前就会死亡。目前没有有效疗法能够治愈LGMD2E，现有疗 ………………………………