渤健渐冻症新药刚刚获批，FDA又在释放什么信号？

4月25日，美国 FDA通过加速审批路径批准了渤健（Biogen）公司治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）的反义寡核苷酸（ASO）疗法 Qalsody（tofersen）上市。这是 FDA 首次基于生物标志物在加速审批路径下批准用于治疗 ALS 的药物。“今天标志着 ALS 研究的一个关键时刻，因为我们首次达成共识，认为神经丝轻链蛋白可以作为替代标志物，合理预测针对 SOD1-ALS 的临床疗效。”Biogen CEO Christopher A. Viehbacher称。ALS的治疗药物十分有限，最广泛使用的药物利鲁唑（Riluzole）、2017年获批的新药依达拉奉（Radicava），和Relyvrio（AMX0035），获批都是基于它们在功能或生存方面的益处，但这些药物也并没有显著改变疾病的进程。神经丝轻链（NfL）作为神经退行性疾病的生物标志物已获得广泛关注。当神经细胞受损时，NfL在大脑和脊柱周围的血液和液体 ………………………………