超九成患者可获益！这款抗癌疗法是如何诞生的？

▎药明康德内容团队编辑儿科低级别胶质瘤（pLGG）是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30~50%。尽管这种肿瘤通常侵袭性较弱且生长缓慢，但由于它们的发病部位在脑部，依然给临床治疗，尤其是手术治疗带来了极大的挑战性。不仅如此，由于这种疾病的10年总生存率超过90%，为了患儿长远的健康着想，在选择治疗时尤其要注意考虑避免因治疗带来的长期或迟发性的副作用。因此，由于化疗和放疗潜在的长期副作用，它们并非pLGG患者的最佳选择。而除了手术、放化疗外，目前pLGG可用的靶向疗法很少，该领域急需新的疗法来打破这一局面。今日，Day One Biopharmaceuticals公司用于治疗pLGG的泛RAF激酶抑制剂Ojemda（tovorafenib）成功越过了上市的终点线。在该疗法用于上市申请的2期临床试验中，接受tovorafenib治疗的pLGG患者的疾病控制率（DCR） ………………………………