2023年最贵药TOP10

近期，行业媒体Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10，其中基因疗法占据半壁江山，最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix，定价 350 万美元，刷新全球最贵药物记录。1. Hemgenix公司：CSL Behring，uniQure疾病：血友病B每剂费用：350万美元Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过一次性静脉输注递送B型血友病所缺乏的凝血因子IX，限制出血发作。该疗法于2022年11月获批，是FDA批准的首款B型血友病基因疗法，售价一剂350万美元，为全球最贵药物。2. Skysona公司：Bluebird bio蓝鸟生物疾病：脑肾上腺脑白质营养不良每剂费用：300万美元Skysona是一种一次性基因疗法，利用Lenti-D慢病毒载体（LVV）进行体外转导，将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中，功能性ABCD1基因的加入能使患者体内产生ALD蛋白，这被 ………………………………