Science | 摆脱PAM困扰—Cas9强势升级获得基因编辑新利器SpRY

撰文 | 木兰之枻责编 | 兮CRISPR-Cas系统为基础研究和临床转化应用中正展现出强大的实力和无穷的潜力，其中应用最为广泛的SpCas9系统能与sgRNA形成复合物切割靶位点引入DNA双链断裂（DSBs），之后由非同源重组修复（NHEJ）途径诱导插入缺失突变，或在DNA修复模板的存在下通过同源重组修复（HDR）途径实现精准基因编辑；此外，以CRISPR-Cas9为基础的各种新工具也不断涌现，其中，通过融合不同脱氨基酶获得的单碱基编辑系统CBE（Cytosine Base Editor）和ABE（Adenine Base Editor），可分别实现C·G--T·A碱基对的转换和A·T--G·C碱基对的转换，这对上述的近半数点突变遗传病的治疗有重要意义，因而在基因治疗领域的应用前景相当广阔。不过，CRISPR-Cas系统对靶位点的识别受 ………………………………