里程碑：AOC疗法将于今年二季度启动三期临床

▎Armstrong2024年3月4日，Avidity Biosciences公布AOC 1001的二期临床扩展研究最新数据，同时宣布提前到今年二季度启动三期临床。FDA已经同意Avidity的三期临床试验设计，因此将提到到二季度启动三期临床。与此同时，AOC 1001的通用名已经确认为Delpacibart etedesiran，缩写为del-desiran。三期临床HARBOR设计如下，计划入组150例患者，1:1随机分组，主要终点分析为30周，整个随访54周，后续为开放标签延长试验。主要终点为视频手部张开时间（vHOT），关键次要终点包括手握力、定量肌肉测试等。Avidity当天更新了MARIN-OLE的临床数据，安全性方面，治疗相关副作用发生率24.3%，没有发生治疗相关的严重副作用，没有副作用导致的停药或者死亡案例。从疗效来看，vHOT、手握力、CTNL相比历史数据都获得显著改善，这些也是三期临床将采用的主要终点和关键次要终点。以主要 ………………………………