近 30 年来,随着生活水平的提高,我国高脂血症患病率明显增加。自从他汀类药物问世以来,高胆固醇的问题解决大半。依折麦布作为首个胆固醇吸收抑制剂,它的发现可以说实力与运气并存,研发人员在无心插柳之时发现了这项足以改变后世降脂方案的用药。令人深思的是其设计研究的过程中没有任何已知的靶点可供参考,是一种完全基于受体外、脱离受体模型的研究方式,是一种“早于受体的抑制剂”。其所走过的路径提供了开拓思维的借鉴意义,本文通过分享其研发与验证的小故事,希望为新药研发领域带来一些启发。 图1:依折麦布的研发历程概览 01 依折麦布的研发历程一直以来,对于药物研发的基本思路是首先发现某一作用靶点,进而研究其增强或抑制剂,再通过不断优化其有机结构完成某一新药的研发与推广。而依折麦布作为
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