回顾 | FDA局长讲话：基因疗法监管要怎么加速？

本文来源于药明康德微信公众号（ID：WuXiAppTecChina）原文发表于2018年5月28日▎药明康德/编译（来源：FDA）编者按：2018年5月22日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士在华盛顿举行的再生医学年会上发表了关于基因疗法的演讲。他回顾了FDA基于细胞的再生医学疗法的政策，以及计划发布的关于基因疗法的政策，特别提到了再生医学先进疗法认定（RMAT）。Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法方面几乎完全颠倒过来。对于基因疗法监管方面，FDA打算发布一套指导文件草案，阐明基因疗法产品的制造和临床开发框架。下面是Gottlieb博士 ………………………………