前景与风险并存！FDA要求基因疗法临床用药后需长期随访至少15年

导读：众所周知，基因疗法极具颠覆潜力。最近，Intellia公布了该项研究的最新数据。这一振奋人心的结果使得该领域的前景更加广阔。周二，FDA颁布了新的指导草案，以求进一步鼓励该领域的研发。该草案涉及在临床试验申请中应该提交的资料，以及这些基因组编辑产品可能涉及到的安全问题。FDA对基因组编辑存在的风险问题非常重视，蓝鸟生物(bluebird bio)和许多生物技术公司都在临床试验中受到了打击。该指导草案指出了与基因组编辑相关的几个特定风险，包括脱靶编辑，靶标和脱靶编辑的意外后果，以及靶标和脱靶编辑引起的长期未知影响。由于这些担忧挥之不去，所以研发单位也许要对任一临床试验进行长期且昂贵的随访。为了进一步确保此类产品的安全性， ………………………………