Sci Trans Med：基因疗法——治疗视力的新手段

本文系生物谷原创编译，欢迎分享，转载须授权！在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。基因独立策略旨在用广谱的，针对视网膜营养不良的神经保护剂预防或减缓感光细胞的进行性退化。神经保护策略，特别是保存锥体的策略，是治疗正在进行感光细胞变性的疾病的最佳方法。（图片来源：Www.pixabay.com）干细胞疗法，光遗传学疗法和视网膜假体用于在视 ………………………………