被基因疗法挽救的“杜兴氏肌营养不良症男孩”

▲点击上方的蓝色“医谷”关注我们“置顶公众号”即刻获取最有价值行业趋势信息医谷微信号：yigoonet这是一个有关一种致命的遗传疾病、一个顽强的科学家、以及一个从未失去希望的家庭的故事。  一个患病的男孩Conner Curran被诊断出患有杜兴氏肌营养不良症，这是一种会导致肌肉退化和严重萎缩的遗传病，会让患者失去行走的能力，并最终导致患者由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡，而Conner才4岁，人生本才刚刚开始。据统计，全球平均每3500个男婴中就有一个患有杜兴氏肌营养不良症，患者一般在3-5岁开始发病，早期表现出进行性腿部肌无力(爬楼梯困难)，此后进行性加重，大部分在少年时期失去行走能力, 需借助轮椅，随着疾病的进展，患者可能会出现危及生 ………………………………