赛诺菲阿加糖酶β获批新适应症，用于2岁及以上法布雷病患者

▎药明康德内容团队报道今日（12月8日），赛诺菲（Sanofi）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用阿加糖酶β的新适应症上市，用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT）。2019年，该药已在中国获批适用于8岁以上的儿童和青少年及成人法布雷病患者。赛诺菲新闻稿指出，阿加糖酶β本次新适应症获批填补了中国境内2-6岁法布雷病患者ERT治疗的空白。去布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，由于GLA基因突变导致a-半乳糖苷酶A（a-Gal A）活性降低或完全缺乏，造成其代谢底物三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）及其衍生物脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇GL-3（Lyso-GL-3）在肾脏、心脏、神经等器宫组织内大量贮积，引起多脏器病变。目前，中国境内法布雷病治疗以ERT和对症治疗为主。ERT是法布雷病治疗的基石，近20年的临床实践证明，ERT对法布 ………………………………