一次注射长期有效，诺奖团队第二款体内CRISPR疗法临床数据发布

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文2022年11月12日，Intellia Therapeutics 宣布其第二款体内 CRISPR 基因编辑疗法——NTLA-2002，在治疗遗传性血管水肿（HAE）的1/2期临床试验的中期数据积极。这些临床数据来自接受 NTLA-2002 疗法的10名不同剂量的遗传性血管水肿（HAE）成年患者，结果显示，所有不同剂量（25mg、50mg、75mg）治疗的患者的致病性的激肽释放酶均显著下降，分别在第32周、第22天、第16周时下降64%、81%、92%。此外，该临床试验还显示，患者在接受单次治疗后遗传性血管水肿（HAE）的发作频率显著下降，25mg和75mg剂量组在治疗后第1周到第16周，发作频率平均分别下降了91%和78%（50mg剂量组尚未达到第16周的观察时间）。前三名接受治疗的患者至今已有5.5-10.6个月没有再发作。在所有剂量组中，NTLA-2002 的耐受性普遍良好，大多数不良事件是轻微的。I ………………………………