BioNews | Bluebird bio：更新β-地中海贫血基因治疗的长期数据

作者：Kirkland Hwang微信公众号：蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech 标的公司：Bluebird bio（NASDAQ：BLUE） 概要• 截至2021年8月的长期数据于美国血液学学会（ASH）新闻发布项目中进行口头报告。• 46名参与患者实现非输血依赖（TI），并在长达7年的随访期间持续无输血。• 20（/34人）经beti-cel治疗能在达到TI的患者中稳定表达铁标记物并不断趋于正常，无需铁螯合剂治疗。• 在3期临床研究中，成人、青少年和儿科患者在健康相关的生活质量测量方面得到了早期和持续的改善。• FDA正在优先审查用于beti-cel的生物制剂许可证申请（BLA），处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期为2022年5月20日。 Bluebird bio（NASDAQ：BLUE）今天公布了其一项关键的3期临床长期随访研究新数据，betibe ………………………………