速递 | 15亿美元囊获靶向RNA疗法，辉瑞达成合作

▎药明康德/报道今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家专利许可协议。                此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides，TG）下降相关，并可增加胰岛素敏感性，因而有潜力降低糖尿病和心血管疾病的发生风险。 ▲ANGPTL3反义寡核苷酸能抑制ANGPTL3的生成（图片来源：参考资料[2]）Ionis研发的配体共轭反义技术（ligand conjugated antisense，LICA），可以把N-乙酰半乳糖胺复合体（GalNAc3）与靶向编码ANGPTL3的mRNA的反义寡核苷酸结合，形成共轭复合体AKCEA-ANGPTL3-L ………………………………