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速递 | 促生长止瘙痒,胆汁酸转运体抑制剂疗法相关临床数据发布

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-06-30 07:52
▎药明康德内容团队编辑日前,Mirum Pharmaceuticals公司在欧洲的一场科学会议上公布了旗下治疗Alagille综合征的药物maralixibat的相关临床数据,这些数据表明maralixibat在改善患儿的无事件生存期、瘙痒症状、生长状况以及健康相关生存质量等方面取得了良好疗效,展示了这款药物在儿童患者群体中的临床潜力。Alagille综合征(ALGS)是一种由JAG1或NOTCH2基因突变所导致的常染色体显性疾病,其临床特征涉及多个器官系统,如肝脏、心脏、血管、骨骼、颅面和眼部,不同症状具有不同的表型外显率。临床上,Alagille综合征患者的主要病症包括严重的胆汁淤积和瘙痒。Mirum公司的主研药物Livmarli(maralixibat)是一种回肠胆汁酸转运体抑制剂,用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。今天药明康德内容团队将整理总结该公司所发布的相关 ………………………………

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