FDA批准！诺华首个PNH口服补体单药疗法上市

 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。12月5日，诺华公司（Novartis）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准 Fabhalta® （iptacopan）作为首个口服单药疗法，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Fabhalta 是一种补体B因子抑制剂，可在免疫系统的替代补体途径中发挥近端作用，全面控制血管内外的红细胞 (RBC) 破坏。在临床试验中，使用 Fabhalta治疗可提高大多数患者的血红蛋白水平（在不输注红细胞的情况下，血红蛋白水平比基线值≥ 2g/dL），在 APPLY-PNH 试验中，几乎所有接受 Fabhalta 治疗的患者都没有输血。FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH。该试验包括血红蛋白82.3%接受过抗C5疗法治疗的患者在无输血的情况 ………………………………