Nature年度回顾：2018新药及医疗技术研发"头条"

12月6日，《Nature Medicine》通过一篇题为“Treatments that made headlines in 2018”的文章对2018年的全球新药及医疗技术研发情况进行了回顾，挑选了2018年霸屏的“头条”热门新闻。 这一年，全球新药研发硕果累累，除了癌症等常见疾病的药物研发外，用于治疗罕见病症（如β-地中海贫血症和淀粉样变性引起的罕见病症）的药物也登上了舞台，CRISPR基因编辑技术逐渐在向治疗领域挺进，而阿尔茨海默症药物新药的开发则继续沉沦。1重大胜利1. Onpattro 今年FDA批准了Onpattro（patisiran）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤。这也使得Onpattro成为第一个获得美国FDA批准的RNAi药物。该药可以关闭导致转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性这种遗传病的基因。转甲状腺 ………………………………