看啥推荐读物
专栏名称: 新浪医药
新浪医药新闻为医药行业从业者提供新鲜全面的医药资讯、权威的医药政策专家解读、药企药店医院新药新闻资讯动态,以及畅所欲言的专栏平台。
今天看啥  ›  专栏  ›  新浪医药

大型药企更爱投资哪个领域?

新浪医药  · 公众号  ·  · 2020-12-13 17:45
文 | 波波安投稿邮箱:yiyao@yidu.sinanet.com◆  ◆  ◆迄今为止,基于核酸的药物研发和应用最先进的领域应该是治疗由特定基因突变引起的罕见病,多款药品已经获批上市,如渤健(Biogen)治疗脊髓性肌肉萎缩症的Spinraza,以及赛诺菲/Alnylam治疗hATTR淀粉样变性疾病的Onpattro等。但寡核苷酸和基因疗法的成熟,以及基因编辑革命的诞生,正在刺激心血管和代谢疾病领域的创新。最近的生物技术交易流表明,以核酸为基础的药物开发正在通过靶向与疾病风险相关的基因靶点(如PCSK9、脂蛋白(a)[Lp(a)]和ANGPTL3)转向心血管和代谢疾病领域,面向更广泛的患者群体。目前可见的趋势是,制药企业和投资者越来越关注以反义寡核苷酸(ASOs)和小干扰RNA(siRNAs)为关键基础的 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照