速递 | 难治性癌症ORR达63%！潜在“first-in-class”小分子药物获FDA优先审评资格

▎药明康德内容团队编辑Syndax Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA接受其为在研疗法revumenib递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗携带KMT2A重排（KMT2Ar）的复发/难治性急性白血病患者。Revumenib是一款潜在“first-in-class”的menin抑制剂。该NDA的提交得到了来自关键性临床试验AUGMENT-101的积极数据的支持，该试验研究了revumenib对携带KMT2Ar的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）成人和儿科患者的疗效。如先前报告，该试验在中期分析中达到了主要终点，在携带KMT2Ar的急性白血病人群中，57名可评估患者中有23%（13/57；95% CI：12.7，35.8，单边p=0.0036）达到完全缓解（CR）或带部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。在达到CR/CRh且进行了最小残留病（MRD）评估的患者中，70%的患者MRD为阴性。此外，患者中的总缓解率（ORR）达到63%（36/57）。Rev ………………………………