美FDA和中CFDA各发通告 否决新生儿黄疸新药使用

2018年5月，在美国FDA的新药咨询委员会中，委员会成员以21：3投票拒绝批准锡泊芬（stannsoporfin）作为一种治疗新生儿高胆红素血症的新药上市。锡泊芬是一种血红素加氧酶的抑制剂，经过风险评估，委员会综合考虑了其对新生儿的药物风险和获益之间的平衡，并作出如上的决定。其主要基于以下一些原因：临床试验中的新生儿样本量太小，证据不足以说明问题；最终受益的人群非常窄；新生儿高胆红素血症一般用光照疗法，该方法通常非常安全，但是使用此类新药可能限制该疗法的使用；虽然新生儿的高胆红素血症常见，但是威胁生命的重度黄疸或胆红素脑病非常少见，该新药投入到临床后可能被滥用；临床试验数据有限，相关儿童的不良事件和潜在危害仍不清楚。就该新药的安全性而言，其具有潜在的具有导致神经发育不良结果的危险等等。结 ………………………………