首款！FDA批准成人血友病基因疗法

▎药明康德内容团队编辑今日，美国FDA宣布批准CSL Behring公司的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。同一则新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。今日获批的Hemgenix使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因，这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍，可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。FDA的新闻稿指出，该疗法可将基因递送到肝脏，而新合成的凝血因子IX可以促进凝血，减少出血事件的发生。先前，该疗法已被美国FDA授予突破性疗法认定



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