基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症Ⅰ型患者效果优异

欢迎关注凯莱英药闻10月20日，临床阶段基因与细胞疗法开发公司Rocket Pharmaceuticals宣布旗下离体慢病毒基因疗法RP-L201治疗白细胞黏附缺陷症Ⅰ型患者的临床I/II期试验中期结果积极，初步疗效显著，耐受性良好且未发现严重不良事件。该临床I/II期试验共计纳入7例严重白细胞黏附缺陷症Ⅰ型（LAD-I）患者（CD18表达低于2%），中期结果显示，接受RP-L201造血重建后，7名患者均显示出良好的初步治疗效果，均表现出持续的中性粒细胞CD18表达，超过了与成年存活相关的4-10%阈值，其中2名患者随访时间至少为12个月。白细胞黏附缺陷症（leukocyte adhesiondeficiency，LAD）Ⅰ型是一种较少见的原发性免疫缺陷病，即白细胞功能缺陷的一种，由编码CD18的基因ITBG2突变引起，CD18是促进白细胞粘 ………………………………