Cell亮点 | 阻断天然免疫或可治疗“渐冻症”——STING抑制剂有了新的重大用途

撰文 | Victoria责编 | 兮肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS），即我们常说的“渐冻症”，是一种影响运动神经元的神经退行性疾病，已故的著名物理学家霍金（1942-2018）就是一名渐冻症患者。在4%的家族性ALS患者中存在TDP-43突变【1】，尽管TDP-43是一个定位与细胞核的DNA/RNA结合蛋白，但在于几乎所有散发性ALS患者的神经元中都存在TDP-43在细胞质中的累积【2】。因此，TDP-43在细胞质中的累积也成为ALS的重要标志之一，这一特征与ALS患者的神经炎症性细胞因子表征相关联，主要表现为NF-kB和I型干扰素信号通路的升高【3,4】。近日，来自墨尔本大学的Seth L. Masters教授实验室在Cell杂志上发表题为TDP-43 Triggers Mitochondrial DNA Release via mPTP to Activate cGAS/STING in ALS的 ………………………………