NEJM|首个针对亨廷顿舞蹈病病因的药物，燃起新希望

鲁伯埙†*，党永军‡†复旦大学生命科学学院；‡复旦大学基础医学院 *通讯作者            亨廷顿病是一种神经退行性疾病，因其患者步伐不稳和非自主的运动，又称为亨廷顿舞蹈病。亨廷顿病病程缓慢，随时间逐步恶化，目前尚无有效治疗手段，其患者最终死于肺炎、心力衰竭或其他并发症。2019年6月13日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）刊登了由英国University College London的Tabrizi博士领导的论文——Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington’s Disease（N Engl J Med 2019;380:2307-16；5月6日在线发表），报道了基于反义寡核苷酸（ASO）靶向亨廷顿蛋白（huntingtin，HTT）疗法的I/IIa期临床试验结果。这项研究为HD患者带来了一线曙光。在此，我们邀请了复旦大学生命科学学院 ………………………………