针对“渐冻症”，瑞吉康AAV基因治疗药物获FDA孤儿药资格

近日，瑞吉康（RJKBIO）AAV基因治疗药物RJK002用于治疗肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）适应症获美国FDA授予孤儿药资格。瑞吉康在新闻稿中表示，获得孤儿药资格对于瑞吉康在研产品管线推进及产业化具有里程碑意义，有望加快推进RJK002临床试验及上市注册的进度，同时可享受一定的政策支持。瑞吉康成立于2021年，是一家通过阻止蛋白质异常聚集治疗退行性疾病，特别是神经退行性疾病的新药研发公司。该公司团队发现了生物系统内蛋白质分子聚集体调节机制，并基于此机制开发了一系列创新药物管线，涵盖“渐冻症”、帕金森病、阿尔茨海默病、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。未来，瑞吉康将积极推动蛋白质分子异常聚集导致的退行性疾病治疗药物的产业化，为全球退行性疾病患者早日康复而努力。本次RJK002获 ………………………………