速递 | 100%总生存率！创新基因疗法关键性2期临床试验结果积极

▎药明康德内容团队编辑日前，Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其在研基因疗法RP-L201，在治疗严重I型白细胞粘附缺陷（LAD-I）的关键性2期临床试验中获得积极顶线结果。在接受RP-L201治疗的患者一年后的估计总生存率为100%。所有患者表现出疾病进展的临床逆转。基于这些积极结果，该公司将与监管机构展开讨论，计划在2023年上半年递交监管申请。LAD-I是一种罕见的儿科遗传病，由于编码β2整合素成分CD18的基因ITGB2突变导致。CD18是促进白细胞黏附和迁移出血管并对抗感染的关键性蛋白。严重LAD-I患儿通常在出生之后立即受到影响，在婴儿时会重复出现危及生命的细菌和真菌感染，并且对抗生素应答不良，需要经常住院。目前的治疗方法为骨髓移植，如果没有成功骨髓移植，严重LAD-I患者在两岁之前的死亡率为60~75%。RP-L201是一款在研基因疗法，



文章原文内容无法展示，请购买VIP后获取原文链接； 或者 使用第三方RSS订阅工具获取原文链接