PNH首个口服单药Iptacopan有望重新定义治疗标准

文章来源：诺华集团微信公众号阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH患者的造血干细胞PIG-A基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被破坏)和血管外溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。PNH可在任何年龄发生，常见于30-40岁人群。抗补体C5疗法(依库珠单抗或Ravulizumab)是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。Iptacopan是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂 ………………………………